Генная инженерия в борьбе с гемофилией

15 ноября 2011 г.
С помощью генной инженерии был создан новый вариант одного из факторов свертывания крови, который в исследовании на мышах показал большую эффективность и безопасность в лечении гемофилии, чем стандартно используемые факторы.

Гемофилия — это врожденное заболевание, обусловленное мутацией, которая предотвращает синтез одного из факторов свертывания крови. В результате нехватки одного из факторов повышается риск кровотечений, которые могут быть даже смертельными.

Выделяют две основные формы гемофилии (гемофилия А и гемофилия В) в зависимости от того, синтез какого из факторов нарушается. Лечение этого заболевания сводится к регулярным инфузиям факторов свертывания. Такие инфузии достаточно дорогостоящи, а в некоторых случаях неэффективны из-за возникновения специфических патологических реакций.

Примерно у 20-30% больных гемофилией А и у 5% больных гемофилией В организм в ответ на инфузию факторов свертывания начинает синтезировать специфические антитела, нарушающие работу введенных белков. В таких случаях применяют так называемую обходную терапию, то есть вводят другие факторы свертывания (в частности фактор VIIа и активированный протромбиновый комплекс), которые являются завершающими в каскаде тромбообразования. Однако такое лечение еще дороже (около 30 тыс. долларов на курс) и также не всегда эффективно.

Исследование

Группа исследователей из филадельфийской деткой больницы (США), взяв за основу молекулу фактора свертывания Ха (один из белков, контролирующих остановку кровотечения и образование тромбов), создала молекулу, слегка отличающуюся от образца по форме. В исследовании на мышах было показано, что новый вариант данного белка помогает эффективно и безопасно контролировать процесс свертывания крови при гемофилии. 

При возникновении какого-либо повреждения высвобождаются определенные белковые факторы свертываемости. Новая вариантная молекула фактора Ха активно связывается с этими факторами и запускает дальнейший каскад свертывания крови.

Исследователи доказали, что новая молекула более эффективна для лечения гемофилии, чем фактор VIIа, и действует в меньших дозах.

Конечно, для того чтобы оценить, насколько хорошо будет работать новая молекула, необходимы дальнейшие исследования уже на людях, больных гемофилией.

Для чего проводилось исследование

«Дикий тип» молекулы натурального фактора Ха очень неустойчив в кровотоке, быстро разрушается и поэтому не может быть применим в лечебной практике.

Новая форма молекулы фактора Ха придает ему большую устойчивость, в результате чего молекула может достаточно долго циркулировать в кровотоке и запускать каскад свертывания крови в случае необходимости. При этом в исследовании на мышах не было отмечено какого-либо излишнего тромбообразования, которое могло бы приводить к нежелательным последствиям.

Исследователи надеются, что новая молекула может стать одним из видов обходной терапии для тех, кому недоступно стандартное лечение.

Исследование опубликовано в онлайн-журнале Nature Biotechnology и появится в печати в ноябре 2011.

Поделиться:
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ
Повышение иммунитета: обратная сторона медали
Мы много слышим о низком иммунитете и опасностях, которыми это грозит. Фармацевтические компании услужливо предлагают нам рекламу разного рода средств для его повышения и активизации. Но иммунитет – это сложная система. Стоит ли вмешиваться в нее, и к каким последствиям такое вмешательство может привести.
Как лечить анемию
Анемия, или малокровие, — это состояние, при котором в крови человека снижается содержание гемоглобина или эритроцитов (красных кровяных клеток). Сама по себе анемия является не болезнью, а симптомом, и лечить анемию нужно, установив, чем именно она вызвана.
Комментарии
Комментировать
ПОПУЛЯРНОЕ
Беременность зимой: 5 рисков будущей мамы
Беременность зимой: 5 рисков будущей мамы
Зная особенности холодного времени года, можно к ним заранее подготовиться и свести к минимуму риски для мамы и малыша. Все о беременности зимой.
Женская консультация
Суперспорт: 10 плюсов волейбола для здоровья
Суперспорт: 10 плюсов волейбола для здоровья
9 февраля считается днем рождения волейбола. В этот день в 1895 году была придумана новая игра с мячом через сетку, подвешенную выше человеческого роста. О пользе волейбола для здоровья читайте в нашем материале.
Фитнес и спорт
Как спортсменки восстанавливают форму: правила углеводного чередования
Как спортсменки восстанавливают форму: правила углеводного чередования
Чтобы избавиться от лишней жидкости и добиться большей рельефности мышц пресса, за неделю перед выступлениями спортсмены садятся на специальную диету, основанную на методе углеводного чередования.
Здоровое питание

Post new comment

  • Web page addresses and e-mail addresses turn into links automatically.
  • Allowed HTML tags: <h2><a> <em> <strong> <cite> <code> <ul> <ol> <li> <dl> <dt> <dd>
  • Lines and paragraphs break automatically.
  • You may use [block:module=delta] tags to display the contents of block delta for module module.
  • You may quote other posts using [quote] tags.

More information about formatting options

ИНТЕРЕСНОЕ
Тромбоциты: их роль в организме человека
Тромбоциты – мелкие, но важные клетки крови, принимающие непосредственное участие в остановке кровотечения и восстановлении целостности сосудов.
Какие продукты понижают гемоглобин
Специалисты используют анализ крови как пиктограмму, позволяющую узнать о состоянии здоровья организма. Главный диагностический критерий – уровень гемоглобина, сложного белка. Есть четкие показатели, отступление от них – определенный диагноз. Если уровень такого белка повышен, его срочно нужно понижать. Сделать это несложно, если знать, какие продукты понижают гемоглобин.
Лейкоциты: норма и отклонения
Лейкоциты являются одной из основных защитных единиц организма. Они принимают участие в борьбе с микробами, в восстановлении и очищении тканей от разрушенных клеток, вместе с другими составляющими крови дают иммунный ответ на проникновение чужеродного агента в организм. При этом их количество может меняться — увеличиваться или уменьшаться.